Главная  Информация для покупателей  Новости науки  Метод CRISPR впервые показал положительное влияние на лечение генетических заболеваний

Метод CRISPR впервые показал положительное влияние на лечение генетических заболеваний

12 июля 2021


С момента открытия такого метода редактирование генов, как CRISPR, новый CRISPR-Cas9 раздвигает границы модификаций генома. Только в прошлом месяце исследователи использовали CRISPR для фиксации холестерина у обезьян. Теперь исследователи из Университетского колледжа Лондона (UCL) ввели CRISPR в кровь шести человек с генетическим заболеванием. Три из них показали многообещающие результаты, проложив путь для дальнейших испытаний с использованием этого подхода.

Транстиретиновый амилоидоз — это медленно прогрессирующее состояние, вызванное мутацией, а именно генетическим дефектом в гене TTR. Мутация приводит к неправильному свертыванию белка транстиретина, вырабатываемого клетками печени, что приводит к амилоидозу, который появляется в результате аномальных отложений белка в организме. Транстиретиновые амилоиды встречаются в нервах, соединяющих головной и спинной мозг с мышцами и сенсорными клетками. Это приводит к потере ощущений, таких как боль, жар и прикосновение в конечностях тела.

Отложения накапливаются годами, и симптомы могут появиться когда угодно в возрасте от 20 до 70 лет. Это заболевание редко встречается у людей европейского происхождения, чаще — в Африке. Большинство методов лечения, связанных с CRISPR, включают обработку клеток in vitro или вне организма, которые затем вводятся в орган-мишень. Но этот метод требует транспортировки основной сборки внутрь клеток посредством каких-либо проводников.

Исследователи из компаний Regeneron Pharmaceuticals и Intellia Therapeutics разработали инъекционное лечение CRISPR с помощью простой операции. Они использовали мессенджерные РНК (мРНК), несущие инструкции по созданию белков. Поскольку клетка-хозяин может использовать мРНК для производства собственных белков, исследователям просто необходимо было отправить достаточно информации, чтобы включить редактирование CRISPR внутри клетки.

Для этого они ввели две мессенджерные РНК (мРНК), одна идентифицировала мутацию в гене TTR, а другая создала белок Cas, который может разрезать ДНК в указанном месте. Поскольку клетки печени активно поглощают чужеродные частицы и являются источником заболевания, задача стала проще. мРНК были заключены в липидные частицы, которые поглощались клетками печени, позволяя мРНК проникать внутрь клетки. Оказавшись там, клеточные механизмы вырабатывали необходимый белок Cas, который перерезал участок мутации, распознаваемый другой мРНК. Затем включался внутренний механизм репарации ДНК и восстанавливал место среза, но на этот раз не включал ген, тем самым остановив производство неправильно свернутого белка.

По результатам исследования с использованием современнейших систем микроскопии, у трех человек, получавших высокие дозы этого лечения, после 28 дней лечения наблюдалось снижение уровня белка TTR практически на 80-96%. Это исследование является первым шагом в том, чтобы инактивировать, восстановить или заменить любой ген, который вызывает заболевание, в любом месте в организме. Судя по текущим темпам развития в области редактирования CRISPR, ученые шутят, что возрождение шерстистого мамонта может быть не таким уж невероятным.

DDD_1000_1

Другая информация
29 июля 2021
Ученые выяснили, почему сияет горный лак

Во время своих экспедиций на корабле HMS Beagle с 1832 по 1836 год молодой Чарльз Дарвин описал конкретные скальные образования у берегов Южной Америки как «черную сверкающую скалу», которая «блестит ярче всего, когда поворачивается к свету».

26 июля 2021
Создана новая платформа для медицинской визуализации на основе ультразвука

Ученые создали новую платформу для развития диагностической помощи, состоящую из ультразвукового зонда на кристалле в паре с мобильным устройством и интерпретацией изображений под управлением искусственного интеллекта и облачным взаимодействием.

22 июля 2021
Представлен новый статистический анализ спектров ДЭЯР (ENDOR)

Статистический анализ спектров/сигналов ДЭЯР долгое время был мало изучен, возможно, из-за высокой частоты систематических ошибок, которые трудно моделировать.

19 июля 2021
Ученые говорят об антигенных волнах вирусно-иммунной коэволюции

Ученые решили сформулировать подобный процесс выхода вируса в терминах низкоразмерной волны, движущейся в антигенном пространстве.

15 июля 2021
Большие лесные пожары мобилизуют ртуть

Огонь может улетучивать до 99% ртути, содержащейся в растительности и почве. Газообразная ртуть может оставаться в атмосфере в течение многих лет и перемещаться вокруг планеты.

Вся информация


Сайт использует файлы cookies. Продолжая просматривать сайт Вы соглашаетесь с использованием cookies. Хорошо!