Ученые внедрили в сетчатку мышей белок для лечения слепоты
Лечение многих болезней становится возможным благодаря стремительно развивающейся медицине, использующей специальное медицинское, лабораторное и аналитическое оборудование. Одной из болезней, которую ученые хотят победить прежде всего, является наследственная слепота. Для этого они обратились к новым методам генной терапии.
В новом эксперименте генетиков был использован светочувствительный белок МС01. Ученые попытались встроить его в нейроны сетчатки для восстановления зрения. Пока что опыты были проведены на слепых мышах, но они окончились успешно — удалось восстановить зрение мышей, а значит, в будущем можно будет помочь и людям. Процесс, который происходил от встраивания белка до возврата зрения, был длительный и интересный.
Для начала была изучена работа сетчатки, которая фокусирует на себе световые лучи и, благодаря находящимся в ней фоторецепторам, передает нервные импульсы, уходящие в мозг (так мы получаем изображение того, что видим). Когда сетчатка работает не так хорошо, как хотелось бы, то наблюдается проблема с восприятием света. Одной из причин считается мутация в генах светочувствительных опсинов. Если наследственное заболевание прогрессирует, то оно нередко приводит к полной слепоте.
Ученые решили применить новый метод оптогенетики, заключающийся во встраивании светочувствительного белка в нейроны сетчатки. После встраивания те начинают реагировать на поток фотонов и усиливать сигнал дневного света. Подробнее: чтобы опсин подсвечивался в клетках, учёные упаковали фрагмент ДНК в вирусный вектор — эта частица без патогенных свойств была введена внутрь глаза мыши. Затем фрагмент ДНК встраивался в нейроны сетчатки и синтезировался белком МС01. На четвертой неделе встроенные гены достигли пика своей работы и встали на стабильный уровень. Это послужило возврату зрения у мышей и их вновь обретенной способности ориентироваться в пространстве с помощью зрительного аппарата.
Новую генную терапию планируется адаптировать для человеческого зрения. Если клинические испытания пройдут успешно, то лечение слепоты у людей станет доступным и дешевым способом для их возврата к полноценной жизни.
